Bemdaneprocel lindert die motorischen Symptome der Parkinson-Krankheit und verbessert die Ruhezeit

Die Rekrutierung hat begonnen, um die Zelltherapie in einer klinischen Phase-2-Studie zu testen

von Marisa Wexler, MS | 29. August 2023

Die Behandlung mit der Zelltherapie Bemdaneprocel (BRT-DA01) führte in einer kleinen klinischen Studie zu einer Verringerung der motorischen Symptomschwere bei Menschen mit Parkinson-Krankheit, wie aus von BlueRock Therapeutics, seinem Entwickler, bekannt gegebenen Daten hervorgeht.

„Wir freuen uns, die Ergebnisse dieser Phase I [Studie] zu teilen und freuen uns darauf, Bemdaneprocel in die nächste Phase der klinischen Tests zu bringen“, sagte Ahmed Enayetallah, Senior Vice President und Entwicklungsleiter bei BlueRock, in einer Pressemitteilung des Unternehmens.

Basierend auf den Daten plant BlueRock eine klinische Phase-2-Studie, um Bemdaneprocel bei Parkinson weiter zu testen, und geht davon aus, dass die Rekrutierung in der ersten Hälfte des nächsten Jahres beginnen wird.

Parkinson wird durch das fortschreitende Absterben von Zellen im Gehirn verursacht, die für die Produktion des chemischen Botenstoffs Dopamin verantwortlich sind.

Die Standardbehandlung umfasst Levodopa und seine Derivate, die dem Gehirn mehr Rohstoffe für die Herstellung von Dopamin liefern. Diese Therapien können bei der Kontrolle ihrer Symptome wirksam sein, bei den meisten Menschen kommt es jedoch im Laufe der Zeit zu „Off“-Phasen, in denen die Symptome zwischen den Dosen nicht ausreichend kontrolliert werden.

Bei Bemdaneprocel werden Dopamin-produzierende Nervenzellen durch einen chirurgischen Eingriff in das Gehirn transplantiert. Bei der Therapie werden Dopamin-produzierende Zellen verwendet, die aus Stammzellen menschlicher Embryonen hergestellt werden.

BlueRock hat eine Phase-1-Studie (NCT04802733) gesponsert, um Bemdaneprocel bei Menschen mit Parkinson zu testen. An der Studie nahmen 12 Patienten teil, die trotz Levodopa Freizeit hatten. Alle wurden mit der Zelltherapie entweder in niedriger oder hoher Dosis behandelt.

Das Hauptziel der Studie bestand darin, die Sicherheit der Therapie zu testen, und die Ergebnisse waren positiv. Ein Jahr nach der chirurgischen Implantation der Therapie traten keine schwerwiegenden Nebenwirkungen im Zusammenhang mit der Behandlung auf. Es wurden zwei schwerwiegende Sicherheitsvorfälle gemeldet – ein Anfall im Zusammenhang mit der Operation und ein Fall von COVID-19 –, aber keines davon wurde als mit Bemdaneprocel in Zusammenhang gebracht.

Bildgebende Untersuchungen der Gehirne der Patienten zeigten, dass die transplantierten Zellen überlebten und wie vorgesehen Dopamin produzierten. Die Daten zeigten auch, dass Bemdaneprocel die motorischen Symptome linderte und die Ausfallzeiten verkürzte.

Konkret verbesserten sich ein Jahr nach der Behandlung die durchschnittlichen Werte auf der MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale Teil 3 – einer standardisierten Bewertung der Schwere motorischer Symptome – um 13 Punkte bei hochdosiertem Bemdaneprocel und um 7,6 Punkte bei niedrigerer Dosis.

Basierend auf den Tagebüchern der Patienten verringerte sich die tägliche Freizeit in der Gruppe mit der hohen Dosis um fast zwei Stunden pro Tag und in der Gruppe mit der niedrigen Dosis um etwa 45 Minuten pro Tag. Bei ausreichender Kontrolle der Symptome zeigte sich täglich ein entsprechender Anstieg.

„Die Daten aus dieser offenen Phase-I-Studie sind äußerst ermutigend. Auch wenn es sich hierbei um eine kleine offene Studie handelt, stellt das Erreichen des Hauptziels der Studie hinsichtlich Sicherheit und Verträglichkeit zusammen mit den ersten Verbesserungen der klinischen Ergebnisse einen großen Fortschritt dar“, sagte Claire Henchcliffe, MD, eine der Hauptforscherinnen der Studie an der University of Kalifornien, Irvine. „Die Hoffnung besteht nun darin, dass sich diese Trends fortsetzen und in kontrollierten klinischen Studien zu einem sinnvollen Nutzen für Menschen mit Parkinson-Krankheit führen.“

BlueRock ist eine hundertprozentige, unabhängig geführte Tochtergesellschaft von Bayer.

„Das positive Ergebnis dieser klinischen Phase-I-Studie ist ein klarer Schritt nach vorne und bringt uns der Bereitstellung neuer Behandlungsmöglichkeiten für Patienten näher“, sagte Christian Rommel, Mitglied des Executive Committee der Pharmasparte von Bayer und Leiter Forschung und Entwicklung.